Parkinsons sykdom (PS) er den nest raskest økende nevrologiske sykdommen i verden og i Norge. Den rammer 0,2 % av den norske befolkningen, og kostnadene for samfunnet utgjorde i 2024 omtrent 0,5 % av BNP. Årsakene til PS og de nøyaktige mekanismene for sykdomsutbrudd er fortsatt ukjente, og alle tilgjengelige behandlinger på markedet er utelukkende rettet mot symptomlindring. Dette gjør PS til en av de største utfordringene innen nevrologi.
Våre partnere ved Oslo universitetssykehus (OUS) har sammen med oss identifisert et nytt gen som er mekanistisk knyttet til utviklingen av PS. Innenfor rammen av prosjektet SEP reASOn har vi designet, testet og videreutviklet flere terapeutiske antisense oligonukleotidkandidater (såkalte ASO-er). Disse reduserer effektivt uttrykket av det målgenet med 70 %. Vi har valgt ut og validert de tre beste ASO kandidatene i humane cellelinjemodeller. Vi har observert svært lav generell toksisitet av våre ASO-ene in vitro. Videre har vi vist at våre ASO-er kan redde humane modellceller fra celledøden forårsaket av et PD-fremkallende stoff, som videre bekrefter det terapeutiske potensialet til våre ASO-kandidater.
Vi skal fortsette forskningen på ASO-er i samarbeid med våre partnere ved OUS. Vi har nylig mottatt en kvalifiseringsbevilgning fra Forskningsrådet, som skal brukes til å utarbeide en strategi for videreutvikling av vår ASO-teknologi frem mot klinisk bruk.